進入新的一年，全球投資市場有什麼值得注意的長期成長趨勢？專家指出，2019年，生技醫療技術將因為基因體醫學（Genomic Medicine）的爆炸性成長而再度成為矚目焦點。
美國生技醫療產業自從2015年下半年進入整理，至今已3年多。時序進入2019年，生技醫療產業可望因為基因體醫學爆炸性的進展而出現亮點。
基因體醫學 聚焦基因編輯技術
什麼是基因體醫學？高盛證券（ Goldman Sachs）在2018年4月發布了一份重量級的《基因體革命》（Genome Revolution）研究報告。分析師在報告中強調，「我想投資人低估了基因體醫學的潛力，它不但可以用來治療目前無法治療或者治療效果有限的罕見疾病，也可以應用在更廣泛的普通疾病上……我們持續看好相關的優秀企業。」高盛證券估計，基因體醫學及基因療法的潛在市場規模可能高達4.8兆美元（約合新台幣144兆元）。
根據高盛的分析，基因體醫學主要可以分為三個領域，包括基因療法，目前正在實驗用於例如某些眼盲症的治療等；細胞療法（cell therapy），可以用於癌症治療；以及基因編輯技術。而在這三個領域中，目前最被看好、也最具潛力的發展，莫過於在基因編輯領域中，被稱作為「CRISPR」（clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats之英文簡稱，中文翻譯為群聚且有規律間隔的短回文重複序列）的新技術。
而在談基因編輯技術前，我們先來了解基因測序。根據ARK預測，到了2022年，人類完整基因組序列測試的價格將可望降至只要100美元；ARK也認為，在這個價格之下，將會有1.7億人完成基因組序列測試。目前的基因序列測試已經可以運用在，包括無創產前檢測、腫瘤的伴隨診斷和標靶藥物的用藥指導、罕見遺傳疾病的篩檢等。但在未來，當基因測序的廣泛普及，價格也更親民時，基因測序未來將可以運用在更精準的健康管理，透過分析個體基因特質與不同疾病之間的關聯，進行更精準的健康管理和預防；也可以用在癌症的早期篩檢，透過無創的方式，在血液中尋找微量的基因突變，並持續追蹤以判斷是否成為癌症病變。此外，基因測序定義了人體DNA的特性與功能，是基因編輯技術的基礎。
而前述的CRISPR技術使得科學家可以快速而且準確的編輯、修剪任何活體動物的DNA。科學家們是在檢視細菌如何對抗病毒感染時，發現了這項技術：當細菌發現病毒入侵時，他會複製病毒的DNA序列，就好像製作一張病毒的嫌犯照片一般，然後用一種被稱為Cas-9的DNA剪刀酵素複製並儲存病毒的DNA片段。當病毒再次入侵時，Cas-9會從出入侵病毒的基因序列中，找出吻合上一次入侵病毒DNA的片段並加以切斷。病毒於是遭到支解、無法複製。
CRISPR技術
有望帶來更多標靶藥物
科學家利用這項CRISPR（圖1）技術，理論上可以編輯、剪接任何基因序列，也因此，可以讓過去許多無法治癒疾病的治療成為可能。
目前CRISPR技術已廣泛的運用在農漁牧業，可以根除農作物容易出現的疾病跟弱點，既可以增加糧食產量，也能減少對有害農藥的需求。因沒有引入外來基因，美國農業部已表示不會對CRISPR食物進行監管，但歐洲仍表示將會監管。
CRISPR技術用於人體的技術尚未成熟，但有潛力成為治療疾病的關鍵技術，並帶來改變。包括可以運用在治療癌症上：美國賓州大學在2018年初首次發布CRISPR的人體試驗，研究人員從患者身上移取血液細胞，然後用CRISPR技術刪除T細胞中的兩個基因，讓T細胞更容易發現和攻擊癌細胞。另外，也可以將此技術運用在消滅病蚊上：科學家藉由修改雌性「甘比亞瘧疾蚊」的基因，破壞其生殖能力。在實驗室中，修改過的基因幾乎100%傳遞到下一代、繁衍7至11代之後，整個族群的蚊子因為喪失生育能力而瓦解。
未來，CRISPR將可以被運用在開發更佳的藥物，製藥大廠拜耳（Bayer）已開始投入相關研究，未來CRISPR將有望帶來更多標靶藥物，也有望用來治療愛滋病。科學家運用CRISPR技術，切斷病患體內的HIV-1 DNA，切斷該DNA就能阻止愛滋病毒的複製，目前這項技術已被用在老鼠實驗上。
2018年11月底，中國科學家賀建奎在香港舉行的基因體編輯會議上宣稱，他替一對女生雙胞胎進行了DNA改造，使得她們未來不會感染愛滋病毒（HIV），然而，此舉也在全球科學界引起軒然大波。雖然尚未獲得證實，但若屬實，則賀建奎運用的技術，應該就是上述相關的技術。
雖然CRISPR未來有很大的發展潛力，但也有科學家提出警告。2018年夏天，著名期刊《自然醫學》和《自然生物科技》分別刊出論文表示CRISPR技術用在人體，可能造成其他意想不到的基因損害，恐將導致某些細胞發生危險變化、有致癌的危險性，結果造成相關類股大跌。而利用CRISPR消滅病蚊，也可能造成無法預料的生態災難，甚或在無意中創造出超級蚊子。修改人類胚胎的基因，也將面臨道德和難以預期的風險。
基因測序應用 受投資人關注
即使有上述的潛在風險，但對投資人來說，該如何參與基因體醫學革新所帶來的投資機會？有一檔在美國掛牌的ETF或許可以做為入門指引。這檔美股代號為「ARKG」的「基因體革新多領域ETF」（ARKG Genomic Revolution Multi-sector ETF）成立於2014年底，目前持股檔數達35檔（圖2為目前這檔ETF的前10大持股），主要就是以上述的CRISPR技術、標靶治療、生物資訊、分子診斷以及幹細胞等領域之生技公司為主要持股。
目前佔「ARKG」這檔ETF投資組合比重最高的一檔個股，就是成立於1998年、位於美國聖地牙哥的生技公司Illumina（圖3）。這家公司的產品線橫跨整個基因醫學的上、中、下游，是全球基因測序儀器的龍頭公司，截至2017年為止，全球有90%以上的基因測序數據，都是由Illlumina的儀器所完成。
而上述這些機會也都讓Illumina成為投資人關注的基因測序主要廠商，也難怪MIT科技評論（MIT Technology Review）曾經強調，「在即將到來的基因體醫學的時代，Illumina就會像是現在的Intel之於整個PC世代一般，是基礎科技的主要供給者。」
而在這檔代號為「ARKG」的ETF前10大持股中，還包括了三檔走在CRISPR技術尖端的基因編輯公司，包括CRISPR Therapeutics、Editas Medicine以及Intellia Therpeutics。其中，總部設立於瑞士的CRISPR Therapeutics是目前市值最大的基因編輯公司，利用其專利的CRISPR/Cas-9基因編輯平台，開發用於重組基因之重大疾病藥物，其股價今年以來已經上漲了30.04%。
不論是利用基因編輯技術來對抗疾病、或是應用基因測序來早期偵測疾病，除了帶來醫療上的進展，也是值得投資人注意的長期成長趨勢。
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